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      让“罕见病”不再是“孤儿”

        数说罕见病

        其实,罕见病并不罕见,全部罕见病种共有7000多种,我国所有罕见病患者加在一起人数已达2000多万……

        在国内上市的药品29个,能治疗21种疾病。还有大部分罕见病无药可用。

        在美国,罕见病患者每年的平均治疗费用为13.7万美元,其中很大比例是药费。

        对罕见病的治疗主要还是依靠药物,药品花费在罕见病患者的主要医疗支出中所占比例往往达80%甚至更高。

        据新华社电 继部分抗癌药降价、进医保后,“保障2000万罕见病患者用药”提上议程,备受关注。近期,国务院召开常务会议部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施,决定对罕见病药品给予增值税优惠。从多发病常见病,到罕见病、疑难病,国家打出“组合拳”,满足重大疾病患者“一粒药”的期待。

        罕见病防治出“组合拳”

        罕见病由于临床上病例少、经验少,导致高误诊、高漏诊、用药难等问题,往往被称为“医学的孤儿”。

        来自?#19981;?#21512;?#23454;?#20004;岁多男童飞飞罹患“无痛无汗症”,常把?#31181;?#21676;得血肉模糊,用手拔掉自己四颗牙齿,却?#27982;?#26377;疼痛?#23567;?#36825;种罕见病在全球只有约100例。

        飞飞罹患的“无痛无汗症”是目前确?#31995;?000多种罕见病之一。根据世界卫生组织的定义,罕见病是指患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病,包括渐冻症、“玻璃人”(血友病)、“木偶人”(多发性?#19981;?#30151;)、不自觉跳舞(亨廷顿舞蹈症)、松软儿(脊髓?#32422;?#33806;缩症)、PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)等。其实罕见病并不罕见,全部罕见病种共有7000多种,我国所有罕见病患者加在一起人数已达2000多万……

        ?#26412;?#21327;和医院副院长张抒扬认为,“从关心重视多发病、常见病,逐渐走向关注关爱少见病、疑难病,特别是预后差的罕见病,对罕见病患者的关怀也代表着医疗的公平公正。”过去的一年,是国家逐渐规范罕见病诊疗的一年。

        2018年版《国家基本药物目?#32908;貳?#22269;家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目?#32908;?#31561;陆续出台……从癌症到罕见病,国家再次对重大疾病防治出台“组合拳”,保障罕见病患者用药。

        缩短政策红利到基层的“反射弧”

        记者采访发现,买不到药、救治费用高昂,成了罕见病患者的“生死考验”。患者人数太少,药企不愿生产,患者无药可用。

        张抒扬说,首批罕见病目?#38469;章?#30340;121种疾病中,39种疾病有药可用,一共有54种药。其中,在国内上市的药品29个,能治疗21种疾病。还有大部分罕见病无药可用。

        ?#26412;?#22823;学人民医院儿科主任秦炯说,在美国,罕见病患者每年的平均治疗费用为13.7万美元,其中很大比例是药费。

        在武汉儿童医院,1岁多的小宇哲躺在妈妈怀里,巴掌大的小脸被口罩遮住了一大半,小手上扎着留置针,已经住院5个月了。

        “郎格罕氏组织细胞增生症——我和他爸爸听到医生的诊断后都懵了,两个人坐在外面抱着手机查,查出来后又抱着孩子哭。”宇哲妈妈掰着指头算,从入院到现在,已经花了11万,“听说后续治疗还要花10万多元。”

        “?#27515;?#23624;滨,一针7000多元,一个疗程要用5支,后续要三四个疗程。这还不包括其他治疗药物的费用。”医院肿瘤科副主?#21355;?#26198;说,宇哲的这个病不能算白血病,跟实体瘤?#37096;?#19981;上边,大病救助的政策他都享受不?#20581;?#36825;次国家公布了罕见病目录,最近又大幅调低了罕见病药品的税负,价格会随之调低,这给像宇哲这样的罕见病患者带来希望。

        由于罕见病的用药量较少,企业研发药品的投入较大等原因,国内生产的罕见病药往往缺乏,或者价格比较?#27735;螅?#20294;这种情况陆续得到改善。

        广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科主任刘丽教授举例,以前想获得治疗罕见病的药物,通过正规渠道根本买不?#20581;?#24739;者想尽办法买到药后,医院也不敢给病人用。“随着政策的出台,纳入罕见病目录的治疗药物,通过?#36538;?#36890;道,快速进入中国市场。”

        记者在广东、?#19981;?#31561;地了解到,国家谈判的17种抗癌药政策落地,患者能享受医保报销待遇。?#19981;?#30465;医保局介绍,?#19981;?#22312;2018年年底又针对另外13种抗癌药实施带量采购,这13种药品价格平均降幅达39.52%。例如,降幅最大的药品为治疗非小细胞肺癌的吉非替尼片,从一盒1000多元降到400多元。

        群众热盼的还有哪些“药方”?

        在基层,重大疾病患者用药还有哪些热切的盼望?

        ——加强新药研发,提高患者用药的“可及性”。

        保障“孤儿药”供给是罕见病患者“保命”的基础。

        来?#21592;本?#24191;州的罕见病专家认为,对罕见病来说,很多罕见病患者容?#33258;?#26399;致?#23567;?#24180;轻死亡已经是不争事实,医院先把药买来是当务之急。

        李晖等专家认为,对罕见病的治疗主要还是依靠药物,药品花费在罕见病患者的主要医疗支出中所占比例往往达80%甚至更高。进口?#26041;?#31246;收优惠,给罕见病药物市场带来了积极影响。要想让罕见病患者用得起高端药,根本解决之道还是要加强自主药物生产研发。

        ?#19981;?#21307;科大学第一附属医院妇科主任颜士杰认为,“孤儿药”需要国家政策扶持,定向生产,减免税费,同时建立国家储备体制和报警机制,及时调剂供需。

        ——加快完善癌症等重大疾病诊疗体系,?#24179;?#32597;见病、癌症筛查和早诊早治,努力降低死亡?#30465;?/p>

        早筛查、早治疗是第一道防线——据临床统计,八成以?#31995;?#32597;见病都是遗传导致的。?#26412;?#20799;研所主?#25105;?#24072;李龙认为,建立产前筛查、儿童体检等机制,是防治罕见病最低廉高效的手段。此外,在全国范围内完善对罕见病的规范诊疗,尤其加强预防性治疗,可提前预防,减少罕见病致残致死。

        刘丽认为,组建国家罕见病协作网,就是为了让罕见病诊治相对集中和双向转诊,减少误诊、误治,给予已发病的罕见病患者更合?#23454;?#35786;治方案。

        ——优化医疗保障体系。临床专家认为,一些靶向药、免疫疗法等成本高昂,需要尽快建立多层次保障体系和多元付费体系。

        中国医疗保险?#21448;?#31038;社长郝春彭认为,要建立多层次的医疗保障制度,通过医疗救助和公益慈?#24179;?#34892;社会兜底,通过商业保险进行多样高端层次的补充,保证人们对医疗的不同层次需求。(记者肖思思、廖君、鲍晓菁、林苗苗)

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